For at en ny og mere effektiv behandling kan blive standard, skal den først gennem flere trin, som blandt andet undersøger effekt og bivirkninger. For at gøre det, laver læger og forskere en række forsøg, og i nogle tilfælde har du mulighed for at deltage i disse forsøgsbehandlinger.
Nyhedsbrev
Nyhedsbrev om kronisk lymfatisk leukæmi (CLL)
Vidste du, at Netdoktor har et tema-nyhedsbrev kun om CLL?
Her får du blandt andet vigtig viden om sygdommen og gode råd til hverdagen med CLL.
Læs mere og tilmeld dig her
Ny behandling sammenlignes med standard
Overlæge på Afdeling for Blodsygdomme, Rigshospitalet, Carsten Utoft Niemann, forklarer, at en forsøgsbehandling har til formål at teste nye behandlinger overfor standardbehandlingen. Det kan både dreje sig om ny medicin eller nye måder at kombinere kendt medicin på:
- I det klassiske forsøg fordeler man deltagerne tilfældigt i grupper, der enten får en kendt standardbehandling eller forskellige andre behandlinger, som man holder op mod standardbehandlingen. Man undersøger for eksempel: Giver den nye behandling bedre overlevelse, bedre sygdomsfri overlevelse og giver den længere tid til næste behandling, forklarer Carsten Utoft Niemann.
Fra laboratorie til standardbehandling
Fase 1-, 2- og 3-forsøg
Der er lang vej fra et nyt lægemiddel bliver udviklet, til det bliver standardbehandling. Medicinen skal først igennem mange forsøg og godkendes af forskellige instanser.
Testning i laboratorie
Medicinens virkning testes i laboratorie på for eksempel cellekulturer i glas - også kaldet in vitro.
Prækliniske forsøg
Har medicinen vist tilfredsstillende effekt, er den nu klar til at blive testet på levende dyr (in vivo, i live). Viser forsøgene gode resultater, det vil sige god effekt på sygdommen og acceptable bivirkninger, kan medicinen gå videre til forsøg på mennesker.
Fase 1
Her testes medicin på et lille antal mennesker, for eksempel 10, for at slå fast at den er sikker at bruge på mennesker.
Fase 2
Medicinen er nu klar til at blive testet på en større gruppe (omkring 100). Her undersøger man blandt andet hvilken dosis, der er den optimale.
Fase 3
Nu kan medicinen testes i brug på en endnu større gruppe. Her vil det altid være med randomisering overfor en standardbehandling, det vil sige at deltagerne deles tilfældigt ind i grupper, der får enten standardbehandlingen eller forsøgsbehandlingen. Forsøget skal bekræfte effekten og sikkerheden af medicinen. Oftest er behandlingen dobbeltblindet, det vil sige at hverken lægen eller patienten ved, hvilken behandling der bliver givet til den enkelte patient. Dette er vigtigt for at få så troværdig rapportering af bivirkninger og effekt som muligt.
Fase 4
Medicinen er nu fuldt i brug og det handler om at optimere brugen af medicinen og for eksempel teste virkningen, når den bruges mens patienten tager andre typer af medicin og opdage sjældne bivirkninger.
Kilde: Lægemiddelstyrelsen
Hvem kan deltage i forsøgsbehandling?
Hvem der kan deltage i en forsøgsbehandling afhænger af, hvilken gruppe forsøget skal teste virkningen på. Nogle forsøg tester virkningen af medicin på en helt specifik undertype af CLL, og derfor kan man ikke generelt sige, hvem der kan deltage i forsøgsbehandling. Din behandlende læge kan foreslå dig en forsøgsbehandling, hvis det måtte være relevant for dig.
- De afdelinger, der kan behandle patienter med hæmatologiske sygdomme, har et tæt samarbejde, så vi orienterer hinanden om hvilke forsøg der er i gang. Vi har en fase 1-enhed her på Rigshospitalet, hvor vi tester helt ny medicin - også medicin der ikke før har været testet på mennesker, siger Carsten Utoft Niemann og fortsætter:
- Fordi vi har et samarbejde med blandt andet Tyskland og Holland, har vi også mulighed for at henvise til de lande. Omvendt har vi også haft patienter fra Island og Sverige, der er kommet hertil for forsøgsbehandling.
Oversigt over forsøgsbehandlinger
På cancer.dk kan du se en oversigt over forsøgsbehandlinger inden for forskellige kræftsygdomme fordelt på landsdele
Hvad er fordelene og ulemperne ved at deltage i en forsøgsbehandling?
Fordelen ved at deltage i forsøgsbehandling er, at man kan få adgang til en ny behandling, som måske har bedre effekt end standardbehandlingen.
Carsten Utoft Niemann understreger, at lægerne altid har patientens sikkerhed og bedst mulige behandling for øje. Det betyder, at der altid er en afvejning af effekt af behandlingen overfor bivirkningerne.
- Det er ikke altid at den mest effektive behandling er den bedste, for det kan være, at den giver flere bivirkninger. Det betyder også, at hvis man er med i et forsøg, kan man til enhver tid stoppe eller ændre behandlingen, hvis lægen vurderer, at det er det sikreste eller bedste for en, siger Carsten Utoft Niemann.
Data-drevet sundhedsvæsen skal hjælpe forskningen i fremtiden
Carsten Utoft Niemann fremhæver vigtigheden af, at man i sundhedsvæsenet hele tiden får ny viden om, hvad der virker bedst.
- Vi har begrænsede ressourcer i sundhedsvæsenet. Vi får flere ældre og vi får flere, der grundet bedre behandling kan leve længere med kroniske sygdomme. Vi skal have bedre data for, hvad der er det rette at gøre for forskellige patienter. Og der kommer vi til at skulle bruge machine learning, eller data-baseret mønstergenkendelse, siger han og fortsætter.
- I Danmark har vi så gode sundhedsregistre, at der faktisk er mulighed for at følge med i, hvordan det går vores patienter - også uden at de deltager i et forsøg. Gør vi måske noget, der ikke er det rigtige? Er der mulighed for forbedring? Det handler om at bruge de ressourcer vi har bedst muligt, siger han.
Machine learning
Machine learning er en form for kunstig intelligens, hvor et computersystem kan finde mønstre i data og gradvist ‘lære’, hvordan det skal håndtere data uden at blive programmeret til det.